O influenciador Lito Sousa vai começar a testar a substância ALN-6457 em um tratamento experimental contra a doença de Creutzfeldt-Jakob (CDJ). Ele será a primeira pessoa no mundo a testar o produto, o que pode trazer novos achados sobre a enfermidade, que atualmente não tem cura.
A substância foi desenvolvida pela farmacêutica americana Regeneron em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals. Como o produto ainda não passou por fases de testes clínicos, as informações disponíveis são preliminares.
Como a substância age no cérebro
A tecnologia utiliza uma pequena molécula chamada siRNA para acionar a interferência por RNA. O mecanismo atua como um freio na célula para interromper a produção de proteínas específicas. No caso da CDJ, a meta é paralisar a produção da proteína priônica normal.
Na doença, as proteínas deformadas entram em contato com as demais e fazem com que também se dobrem de forma anormal. A molécula de siRNA busca as cópias de RNA mensageiro que carregam a receita da proteína-alvo e as destrói antes que a proteína fique pronta.
O principal desafio apontado por especialistas é fazer com que a molécula ultrapasse a barreira hematoencefálica e resista ao ambiente ácido da célula sem ser destruída antes de fazer efeito. Para isso, a plataforma utiliza uma âncora gordurosa chamada C16, que facilita a passagem pela membrana celular.
O que revelam os testes preliminares
Ainda não existem estudos clínicos sobre os efeitos práticos do produto em humanos. Documentos de pedido de patente da Alnylam e apresentações públicas mostram testes em camundongos nos quais a menor dose testada reduziu em cerca de 15% o RNA mensageiro responsável pela produção da proteína priônica.
Especialistas ressaltam que o resultado indica um sinal biológico positivo, mas ainda não comprova eficácia clínica, aumento de sobrevida ou cura. Testes de segurança realizados em ratos e primatas em 2021 com a mesma tecnologia C16 não apontaram alterações em exames clínicos, neurológicos ou de órgãos, mas tratam-se de dados preliminares e de curta duração.
A corrida contra o tempo
O quadro de Lito Sousa é incomum: ele tem mantido a função cognitiva, mas os movimentos vêm sendo afetados progressivamente. Os tratamentos em teste não conseguem reverter danos já causados, atuando na teoria apenas para desacelerar o avanço da doença.
